I risultati di uno studio clinico di fase II A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of CC-220 in Subjects With Active Systemic Lupus Erythematosus che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Iberdomide, rispetto al placebo, nei pazienti con lupus eritematoso sistemico ( SLE ) sono stati pubblicati.

Il lipus eritematoso sistemico è una patologia reumatica autoimmune caratterizzata da infiammazione cronica sistemica che colpisce principalmente le giovani donne e coinvolge diversi distretti corporei.
Le sue manifestazioni più frequenti sono l’eritema a farfalla sul volto e altre eruzioni cutanee, infiammazione e dolore articolare e la sindrome di Raynaud.
Inoltre, possono essere coinvolti dall’infiammazione anche le pleure, il pericardio, i reni e il sistema nervoso centrale.
Il lupus eritematoso sistemico ha un andamento altalenante nel quale si alternano fasi acute con sintomi e manifestazioni più gravi a fase di remissione nelle quali i sintomi scompaiono o si attenuano.

Il meccanismo d’azione di Iberdomide prevede la degradazione di alcune delle molecole che portano allo sviluppo dell’autoimmunità.

Lo studio di fase II, in doppio cieco, ha coinvolto un totale di 288 pazienti di età maggiore di 18 anni, sia femmine che maschi, con una diagnosi di lupus eritematoso sistemico, ed è stato condotto in 116 ospedali in tutto il mondo.
3 gruppi sperimentali, per un totale di 205 pazienti, hanno ricevuto Iberdomide in 3 diverse dosi ( 0.45 mg, 0.30 mg e 0.15 mg ), mentre 1 gruppo di controllo composto da 83 pazienti ha ricevuto il placebo. Al termine delle 24 settimane chi aveva ricevuto il placebo è stato aggiunto in modo casuale a uno degli altri 3 gruppi e così tutti i pazienti sono stati trattati con Iberdomide fino alla fine della sperimentazione.

Il principale endpoint era quello di studiare l’efficacia di dosi diverse di Iberdomide nel ridurre l’attività della malattia durante le fasi acute, valutata con l’indice SRI ( SLE Responder Index ).
Gli obiettivi secondari erano rappresentati dall’efficacia nel ridurre l’infiammazione in distretti corporei specifici, ad esempio cute o articolazioni, e dalle reazioni avverse alla terapia.

Nelle 24 settimane di fase sperimentale, i pazienti trattati con la dose più alta di Iberdomide ha ottenuto risultati migliori rispetto al gruppo che aveva ricevuto placebo.
Il 54% dei pazienti ha raggiunto l’endpoint primario contro il 35%.
I due gruppi di pazienti che hanno assunto dosi minori di Iberdomide non hanno ottenuto benefici significativamente diversi dal gruppo di controllo.
Alcuni pazienti hanno sviluppato reazioni avverse come infezioni urinarie e respiratorie e una riduzione del numero di globuli bianchi. ( Xagena_2022 )

Fonte: The New England Journal of Medicine, 2022

Xagena_Medicina_2022