Lo stato sintomatologico accettabile del paziente ( PASS ) come stato assoluto di benessere ha mostrato di essere promettente come misura di esito in molte condizioni reumatologiche.
Si è valutato se PASS possa essere efficace nella sclerosi sistemica cutanea ( SSc ) diffusa attiva differenziando un farmaco attivo dal placebo.

Sono stati utilizzati i dati dello studio di fase 2 faSScinate ( Safety and Efficacy of Subcutaneous Tocilizumab in Adults with Systemic Sclerosis ) che ha confrontato Tocilizumab ( RoActemra ) rispetto al placebo per 48 settimane seguite da un periodo di Tocilizumab in aperto fino a 96 settimane.

Tre tipi diversi di questioni su PASS sono state valutate alle settimane 8, 24, 48 e 96, includendo l’interrogativo se uno stato corrente sia accettabile nel tempo come risposta sì verso no, e le scale Likert in merito a quanto sia accettabile uno stato corrente se rimane nel tempo.
Inoltre è stato preso in considerazione il punteggio della pelle Rodnan modificato, l'indice di disabilità HAQ ( HAQ-DIQ ), le valutazioni globali del medico e del paziente su scala analogica visiva ( VAS ), CRP ( proteina C-reattiva ) ed ESR ( velocità di eritrosedimentazione ).

Il gruppo placebo era composto da 44 pazienti e il gruppo Tocilizumab da 43 pazienti.

Al basale, il 33% ha raggiunto un PASS per tutte e tre le questioni PASS, con una proporzione crescente al 69, 71 e 78%, rispettivamente, a 96 settimane.

Le variazioni nei punteggi PASS hanno mostrato una correlazione moderatamente negativa con HAQ-DI e le scale analogiche visive di valutazione globale del paziente e del medico, indicando miglioramenti attesi come PASS migliorato.

La questione PASS Considerando tutti i modi in cui la sclerodermia ti ha colpito, quanto accetterai il tuo livello di sintomi ? ha mostrato correlazioni significative con i risultati riferiti dal paziente differenziando il placebo da Tocilizumab a 48 settimane ( P=0.023 ).

In conclusione, PASS può essere impiegato come un outcome centrato sul paziente nella sclerosi sistemica cutanea, specialmente come scala Likert a 7 punti.
È necessaria un'ulteriore convalida per determinare l'utilità come misura di esito negli studi clinici e nella pratica clinica. ( Xagena_2018 )

Arnold MB et al, Rheumatology 2018; 57: 152-157

Xagena_Medicina_2018