La gotta refrattaria al trattamento colpisce circa 50.000 pazienti, o circa l'1% della popolazione complessiva dei pazienti con gotta negli Stati Uniti d'America.
La gravità della gotta che non risponde alla terapia si manifesta con frequenti attacchi acuti di artrite invalidante, malattia articolare cronica deformante, masse di cristalli di urato ( tofi ), progressiva disabilità fisica, e scarsa qualità di vita correlata alla salute.

Pegloticase ( Krystexxa ) è l’enzima urato ossidasi ( uricasi ) nella foma pegilata.

In uno studio della durata di 6 mesi, controllato con placebo, Pegloticase, alla dose di 8 mg ogni 2 settimane, ha indotto una diminuzione della concentrazione di urato sierico, con dissoluzione dei tofi nel 40% dei pazienti alla visita finale.
Tuttavia, il 58% dei pazienti non ha raggiunto la concentrazione sierica target di urato, definita pari a 0.36 mmol/L, probabilmente a causa della formazione di anticorpi.
Inoltre, il 26-31% è andato incontro a reazioni da infusione, e il 77% ha sofferto di attacchi acuti di gotta.

E’necessaria una strategia antinfiammatoria, ad esempio, con corticosteroidi, per evitare la formazione di anticorpi anti-Pegloticase, che è responsabile della reazione da infusione e della ridotta o abbreviata efficacia, e anche degli attacchi acuti di gotta.

Sulla base dei dati clinici disponibili, Pegloticase potrebbe avere un importante ruolo come trattamento dei pazienti responsivi alle concentrazioni sieriche di urato per la clearance dei tofi nella forma grave di gotta cronica refrattaria. ( Xagena_2010 )

Reinders MK, Jansen TL, Ther Clin Risk Manag 2010;6: 543-550



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