Il The New England Journal of Medicine ( NEJM ) ha pubblicato un secondo manoscritto che ha riportato in dettaglio i risultati positivi dello studio LILAC di fase 2, diviso in due parti, che ha valutato Litifilimab, un farmaco sperimentale, nel lupus eritematoso sistemico ( LES ). e lupus eritematoso cutaneo ( LEC ).
I risultati della parte SLE dello studio ( Parte A ) hanno mostrato che Litifilimab ha raggiunto l'endpoint primario dello studio riducendo significativamente la conta totale delle articolazioni attive rispetto al placebo.

Litifilimab è un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato mirato all'antigene 2 delle cellule dendritiche del sangue ( BDCA2 ) ed è oggetto di studio per il potenziale trattamento del lupus eritematoso sistemico e del lupus eritematoso cutaneo.
BDCA2 è un recettore espresso esclusivamente su un sottoinsieme di cellule immunitarie umane chiamate pDC ( cellule dendritiche plasmacitoidi ).
È stato dimostrato che il legame di Litifilimab con BDCA2 riduce la produzione di molecole pro-infiammatorie da parte delle cellule pDC, tra cui l'Interferone di tipo I ( IFN-I ) e altre citochine e chemochine. Si ritiene che questi mediatori pro-infiammatori svolgano un ruolo importante nella patogenesi del lupus sistemico e cutaneo.

Il lupus eritematoso sistemico, la forma sistemica del lupus, è una malattia autoimmune cronica che colpisce più sistemi d'organo con periodi di malattia o riacutizzazioni alternate a periodi di inattività.
Il lupus eritematoso sistemico può presentarsi in diversi modi tra cui eruzioni cutanee, artrite, anemia, trombocitopenia, sierosite, nefrite, convulsioni o psicosi.
Il lupus eritematoso sistemico è associato a un maggior rischio di morte per cause quali infezioni e malattie cardiovascolari.

Il lupus colpisce circa 5 milioni di persone in tutto il mondo. Si stima che il 90% delle persone che convivono con il lupus siano donne; nella maggior parte dei casi i sintomi iniziano a manifestarsi tra i 15 ei 40 anni.

Studio LILLAC Parte A

LILAC era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Litifilimab rispetto al placebo in due parti: Parte A che ha coinvolto partecipanti che avevano lupus eritematoso sistemico con manifestazioni articolari e cutanee attive; e Parte B con partecipanti affetti da lupus eritematoso cutaneo attivo da moderato a grave, inclusi i sottotipi attivi subacuti e cronici, con o senza manifestazioni sistemiche.
Sia la Parte A che la Parte B dello studio hanno raggiunto i rispettivi endpoint primari, con Litifilimab che ha dimostrato un'efficacia superiore al placebo nel ridurre il conteggio totale delle articolazioni attive e nel migliorare l'attività della malattia a livello cutaneo nei partecipanti con lupus eritematoso sistemico e lupus eritematoso cutaneo, rispettivamente.

Nella Parte A di LILAC, Litifilimab ha ridotto significativamente il numero totale di articolazioni gonfie e dolenti nei partecipanti affetti da lupus eritematoso sistemico rispetto al basale versus placebo nell'arco di 24 settimane.
Questo studio di fase 2 non è stato potenziato per valutare gli endpoint secondari.

Nella Parte A, Litifilimab è risultato generalmente ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi segnalati classificati come lievi o moderati.
Gli eventi avversi più comuni riportati nel 5% o più dei partecipanti ai gruppi Litifilimab raggruppati sono stati: diarrea, nasofaringite, infezione del tratto urinario, caduta e cefalea.( Xagena_2022 )

Fonte: Biogen, 2022

Xagena_Medicina_2022